ジョンクラウリー とは?ポンぺ病の治療薬を作った父の愛!映画にも


2月11日(火)のトリハダ(秘)スクープ映像100科ジテンで、
我が子の為に、ポンぺ病の治療薬を作った父、
ジョン・クラウリー(John Francis Crowley)
さんが紹介されました。

今回は、ジョン・クラウリーさんについてご紹介します。

ジョン・クラウリー(John Francis Crowley)さんプロフィール

ジョン・クラウリー

出典:irishamerica.com

ジョン・クラウリー(John Francis Crowley)
生年月日:1967年4月7日(46歳)
出身:アメリカ ニュージャージー州
【学歴】
1986年-97年まで米国海軍士官学校に通っっていました。
その後、理学士号の取得の為、ジョージタウン大学に通います。
1989年には、ノートルダム大学のロースクールへ入学。
さらに、その後、ハーバード・ビジネス・スクールでMBAを取得後、
経営コンサルタント会社に勤務

【私生活】
1990年に妻であるアイリーンと結婚し、3人の子供に恵まれます。
しかし、1998年に、メーガンと、パトリック2人が、「ポンペ病(糖原病II型)」という
難病と診断されます。

ジョン・クラウリー 家族クラウリーさん家族
出典:thetimes-tribune.com

家族は、ポンペ病の専門医のいるニュージャージーへ引っ越し、
ジョンは、製薬会社であるBMSで働き始めます。
そこで、ボンベ病の研究があまりに
進むのが遅いことに憤りを感じ、2000年にBMSを退社。

退社後、ウィリアム・キャンフィールド博士によって設立された
Novazyme Pharmaceuticals 社(製薬会社)のCEOとなり、
ボンベ病の治療薬開発の研究を行ないました。

その後、世界で3番目に大きい製薬会社ジェンザイム社に買収されます。
買収された後は、ジョン主導のもと、
新薬開発が進められ、「マイオザイム」が開発されます。
※投与方法は、静脈注射で2週間に1度の投与となるそうです。

マイオザイム ポンぺ病「マイオザイム」
出典:Wikipedia

「マイオザイム」は、2003年4月アメリカ食品医薬品局(FDA)にて、
「子供への酵素補充療法の薬剤」として認められました。

日本でも、2006年に希少疾病用医薬品に指定され、2007年6月11日より販売されています。

2003年ジョンは、Orexigen社の社長兼、CEOに就任
その後2005年にAmicus Therapeutics社の社長兼、CEOに就任し、現在も研究を続けています。

 ジョンの実話が基となった映画「小さな命が呼ぶとき」も2010年に公開されています。

ジョン・クラウリー

小さな命が呼ぶとき出演者とクラウリーさん家族
出典:newyorksocialdiary.com

ポンペ病(糖原病II型)とは?

患者の数は、4万人に1人の割合で存在していると言われており、
先天的な、代謝異常症です。

ボンベ病が発生する理由ですが、生まれつき「ある酵素の1つが出ないか
もしくは少ない」為発病するそうです。

※その為、ジョンは、ボンベ病により、欠損している酵素を補充する薬を開発しています。

主な症状としては、乳児の場合、心肥大、呼吸困難などがあげられ、
成人して発症した場合は、階段を少し歩いただけで筋肉痛になるなど、
手足の筋肉に異常が見られます

詳細はこちら→

筆者が、ジョンさんを知ったのは、実話からでしたが、
まさに映画のような実話と言えると思います。

愛する子供が、難病にかかってしまい、さらに治療薬がないという状況。
ジョンさんは、嘆くのではなく、
「それなら、自分で治療薬を作ってみせる。」
「自分は何ができるのか?」を必死に考え行動し、実現しました。

誰もが成せる業ではありません。
世界中のポンぺ病患者及び、
家族の「もっと生きたい・生きてほしい」という思いが、ジョンさんを通して
「治療薬開発」へと繋がったのかもしれません。

ジョンさんの実話を通し、「親の子へ対する愛がどれだけ強いか?」ということ、
そして、「困難な状況に立っても、自分にできることを探し行動する大切さ」を実感しました。

ジョンさんは、現在も、希少疾患の治療薬開発に奮闘しています。
※ジョンさんが社長兼CEOを務めるAmicus Therapeutics社についてはこちら

今後も、彼の活躍を日本から応援したいと思います。


スポンサードリンク


関連記事

スポンサーリンク

特集ページ

ページ上部へ戻る